Генная терапия в борьбе с гемолитической анемией

202
Генная терапия

Генная терапия в последнее время рассматривается как перспективный метод лечения некоторых генетический заболеваний. С помощью нее ученые и врачи пытаются создать необходимое лекарство против серповидноклеточной анемии — сложного заболевания крови, от которого страдают около 20 млн человек по всему миру.

Серповидноклеточная анемия является наследственной гемоглобинопатией, связанной с таким нарушением строения белка гемоглобина, при котором он приобретает особое кристаллическое строение. Форма гемоглобина больных — так называемый гемоглобин S. Эритроциты, несущие гемоглобин S вместо нормального гемоглобина А, имеют характерную серпообразную форму (форму серпа), за что эта форма гемоглобинопатии и получила название серповидноклеточной анемии.

После многолетней работы и нескольких крупных неудач, методы генотерапии, позволяющие изменять геном человека, начали рекомендовать для лечения некоторых редких заболеваний. В настоящее время ученые работают над тем, чтобы воспользоваться последними достижениями медицины (в том числе такими методиками, которые используют новейшие технологии редактирования генов) для борьбы с серповидноклеточной анемией.

В настоящее время были проведены клинические испытания, которые планируются проводить и в дальнейшем. «Сейчас исследования проводятся буквально с одно за другим», — поясняет Лакшманан Кришнамурти (Lakshmanan Krishnamurti), специалист в области детской гематологии из Университета Эмори в городе Атланте, штат Джорджия.

Серповидноклеточная анемия — серьезный вызов для генотерапии, причем как с этической, так и с технологической точек зрения. Дело в том, что генная терапия как метод лечения возникла в особых условиях, цены на использование ее методик в здравоохранении начинаются от одного миллиона долларов США.

По мере поступления новых данных испытаний ученые пытаются усовершенствовать методики лечения, а спонсоры вплотную подошли к решению вопроса о доступности этих методик. Национальный институт здравоохранения США (NIH) совместно с Фондом Билла и Мелинды Гейтс объявили, что в течение четырех последующих лет они собираются инвестировать не менее $200 млн, чтобы сделать более доступными методы лечения серповидноклеточной анемии и ВИЧ.

Для того, чтобы привлечь ученых и фармкомпании к исследованию серповидноклеточной анемим, большую роль сыграли также Всемирная организация здравоохранения и Американское общество гематологии. В ноябре прошлого года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило препарат для лечения серповидноклеточной анемии, который должен снижать агрегацию молекул гемоглобина.

В июне 2021 г. применение генной терапии было одобрено в Европейском союзе для лечения некоторых пациентов с еще одним генетическим заболеванием крови — β-талассемией.

Но главной проблемой для многих людей является стоимость генной терапии. Так, например, курс лечения β-талассемии стоит около $1,8 млн.

Более подробно о разработках и исследованиях генной терапии при лечении генетический заболеваний на Иносми.Ру.