В последний день февраля ежегодно во всем во всем мире отмечается Международный день редких заболеваний. Этот день выбран символом редких заболеваний. Он учрежден с 2008 года и проводится Европейской организацией по редким орфанным заболеваниям (EURORDIS) и ее координационным органом – Советом национальных альянсов (Council of National Alliances).

Главная цель всех благотворительных мероприятий, проходящих в этот день —солидарность с людьми, страдающими редкими заболеваниями и участие в их проблемах.

Кампания включает обширную аудиторию — население стран, представители органов власти и правительственных структур, производители орфанных препаратов, ученые, медики и все те, кто заинтересован в данной проблеме

Первоначально День редких заболеваний был задуман как европейское мероприятие, но постепенно этот день превратился в событие мирового масштаба. Так, в США стали отмечать этот день с 2009 года. В настоящее время в мире более 100 стран участвуют в мероприятиях, посвященному Дню редких заболеваний.

В разных странах определение и перечень орфанных заболеваний принимаются на государственном уровне, единого определения для редких (орфанных) заболеваний не существует, как нет и единого критерия отнесения заболеваний к этой группе. В мире насчитывается более 300 млн людей с редкими заболеваниями. Пациенты с редкими заболеваниями обеспечиваются орфанными препаратами по особым правилам.

Мировая практика показывает, что проблему обеспечения препаратами больных редкими заболеваниями можно решить лишь сообща – государству, бизнесу и общественным организациям. В разных странах участие государства при финансовом обеспечении лечения данных больных составляет от 10 до 60%.

В январе 2021 года президент Российской Федерации Владимир Путин подписал Указ «О создании Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, «Круг добра».

Позже, в февраля специалистами ФГБУ «Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Минздрава России было представлено предложение по совершенствованию системы оказания медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями и минимизации социально-экономических рисков при финансировании данных заболеваний.