Американская биофармацевтическая компания Mustang Bio, Inc., сосредоточенная на воплощении современных достижений в медицине по клеточной и генной терапии, совместно с немецкой Minaris Regenerative Medicine GmbH, ведущим поставщиком контрактных разработок и производственных услуг клеточной и генной терапии, объявили о подписании соглашения, что Mustang предоставит технологии и производство программы лентивирусной генной терапии MB-107.

MB-107 будет применяется для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с Х-хромосомой (XSCID), также известного как синдром «мальчика в пузыре».

Согласно условиям соглашения, Minaris выполнит передачу технологий производственных и аналитических процессов, а также их внедрение в европейскую нормативную среду для производства лекарственного препарата в соответствии с GMP на своем предприятии в Оттобрунне (Ottobrunn, Германия), с целью проведения клинических испытаний в Европе.

«Мы надеемся на продуктивное и успешное партнерство с Mustang, в котором Minaris сможет поддержать их с помощью нашего обширного опыта в клиническом и коммерческом производстве аутологичных генных терапий. Мы стремимся работать вместе с Mustang в борьбе с этой разрушительной болезнью», — сказал Душан Косиджер (Dusan Kosijer), управляющий директор Minaris.

MB-107 в настоящее время, проходит в Амеике оценку в рамках фазы 1/2 клинического исследования XSCID у новорожденных в возрасте до двух лет в Детской исследовательской больнице Св. Джуда, Детской больнице UCSF Benioff в Сан-Франциско и Детской больнице Сиэтла.

Mustang подал в Администрацию США по продуктам питания и лекарствам (U.S. Food and Drug Administration, FDA) заявку на новое исследуемое лекарство (IND), чтобы начать многоцентровое клиническое исследование фазы 2 MB-107. FDA присвоило генной терапии статус усовершенствованного лечения для редких детских заболеваний и регенеративной медицины для лечения XSCID у новорожденных.