Швейцарская компания «Рош» представила положительные рузультаты двухлетних данных по исследованию применения препарата рисдиплама (Evrysdi) у младенцев в возрасте 2-7 месяцев с симптомами спинальная мышечная атрофия (СМА) 1 типа.

«Мы очень воодушевлены своими результатами, которые наблюдаются на втором году лечения препаратом Evrysdi», — сообщил Леви Гарравей (Levi Garraway), доктор медицинских наук, главный медицинский директор и руководитель отдела глобальной разработки продуктов компании Roche.

Результаты по младенцам с СМА, получавших терапевтическую дозу рисдиплама, показали, что их состояние продолжало улучшаться, в том числе и двигательные функции.

Согласно представленным результатам, около 88% младенцев были живы и уже не были подключены к постоянной вентиляции легких. Также, 59% детей могли сидеть без поддержки не менее 5 секунд (согласно шкалы Gross Motor Scales of Infant), 65% малышей сохраняли контроль над головой в вертикальном положении, 29% – могли самостоятельно перевернуться и 30% уже стояли с опорой. Кроме того, 100% детей (всего 14) сохранили способность глотать, а 93% могли питаться перорально.

Во время проведения анализа предоставленных данных, самому младшему ребенку было было 28,4 месяца, а самому старшему — 45,1 месяца. Средний возраст малышей при зачислении в группу исспытания составил 6,3 месяца. Все данные были представлены компанией Roche на виртуальном 25-м Международном ежегодном конгрессе Всемирного мышечного общества.