В США одобрено применение европейского препарата для терапии СМА

111

Инновационная швейцарская компания в области фармацевтики и диагностики, «Рош» сообщает, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата рисдиплам (Эврисди®) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте от 2 месяцев и старше.

На данное время, это первый и единственный препарат для лечения СМА, который можно принимать дома. Результаты двух клинических исследований продемонстрировали улучшение двигательной функции у пациентов разных возрастов с различной степенью тяжести заболевания, включая СМА 1-го, 2-го и 3-го типов.

Препарат помогал младенцам выжить без постоянной вентиляции легких и обрести способность сидеть без поддержки, что является ключевым этапом развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни.

СМА — редкое тяжелое наследственное прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое вызывает атрофию мышц и связанные с ней осложнения. СМА приводит к прогрессирующей потере нервных клеток в спинном мозге, которые контролируют движение мышц.

В зависимости от типа СМА, физическая сила человека и его способность ходить, есть или дышать могут быть значительно уменьшены или полностью утрачены. Это заболевание является ведущей генетической причиной смертности младенцев и детей раннего возраста и одно из самых распространенных редких заболеваний, поражающее, по разным данным, одного из 6-11 тыс. детей.

По разным данным, каждый 40-60-й человек является носителем генной мутации; при наличии мутации у обоих родителей вероятность рождения ребенка со СМА составляет 25%.