В редких случаях новорожденные дети с соответствующим генетическим дефектом страдают так называемым неонатальным сахарным диабетом. Это заболевание считается опасным для жизни из-за очень большого содержания глюкозы в крови и высокого риска развития кетоциадоза. Теперь Комитет EMA по лекарственным препаратам для человека впервые порекомендовал разрешить к использованию новую преоральную форму глибенкамида (производное сульфонилмочевины), предназначенную для маленьких детей. Препарат выйдет на рынок под названием Amglidia, если с рекомендацией согласится Еврокомиссия. Производитель — компания Ammtek.

Неонатальный диабет встречается примерно у 1 из 12 000 новорожденных. Хотя больные дети в большинстве случаев еще производят инсулин, из-за генетических мутаций у них неправильно функционируют АТФ-чувствительные калиевые каналы в продуцирующих гормон бета-клетках поджелудочной железы. Вследствие этого инсулин не выделяется в кровь. Восстановить функцию поможет глибенкамид.

Сейчас маленьких пациентов лечат только инсулином или используют вне зарегистрированных показаний таблетки для взрослых. Обслуживающий медицинский персонал или родители измельчают препарат, растворяют в воде и закапывают в рот из шприца. Однако подобная практика приводит к недостаточной дозировке или передозировке. Amglidia для детей — это преоральная суспензия, которую планируется выпускать в двух форматах с разной концентрацией действующего вещества: 0,6 мг/мл и 6 мг/мл.

Во время исследования с участием десяти больных младенцев препарат обеспечил равномерный уровень глюкозы в крови. Его отнесли к группе лекарств, предназначенных для лечения редких заболеваний.

По материалам Pharmazeutische-zeitung.de

---