Ученые придумали, как активировать белок для ремонта мышц

Мышечная атрофия
Мышечная атрофия

При повреждении клеточной мембраны мышечного волокна, как правило, активизируется протеин дисферлин. Если он мутировал из-за изменения наследственного вещества, то протеасома (система управления качеством в организме) считает его испорченным и устраняет. Без дисферлина поврежденные мембраны невозможно отремонтировать, что приводит к прогрессирующему уменьшению клеток скелетных мышц и к их последующей атрофии. Очевидно, протеасома нейтрализует мутировавший дисферлин даже тогда, когда мутация не влияет на его способность к ремонту.

Группа ученых во главе с профессором Михаэлем Зиннрайхом из Нейрологической клиники при Базельском университетском госпитале и отделения биомедицины Базельского университета в ходе более ранних исследований показала, что протеин для ремонта можно снова активировать в культивированных мышечных клетках пациентов с атрофией, используя ингибиторы протеазы. Целенаправленное отключение контроля качества позволяет измененному протеину восстановить свою функцию и устранить повреждения клеточных мембран.

Сейчас ученые проводят клиническое исследование с участием людей, чтобы выяснить, действительно ли можно восстановить дисферлин, которого не хватает в мышцах пациентов, страдающих атрофией. Три человека с мутацией в гене дисферлина получили по одной дозе ингибитора протеазы. Уже через несколько дней их мышцы начали производить недостающий протеин в таком количестве, которое могло бы быть терапевтически эффективным.

По материалам Bionity.com