Новая надежда для ослепших пациентов

102
Новая надежда для ослепших пациентов
Новая надежда для ослепших пациентов

Команде немецких исследователей удалось в пробирке восстановить функцию клеток роговицы с помощью клеток пациента, страдающего эктодермальной дисплазией. Результаты, которые были опубликованы в специальном журнале PNAS, — первый шаг к восстановлению зрения у ослепших пациентов.

Эктодермальные дисплазии — это наследственные дефекты, которые вызывают пороки в развитии (дисплазии) в структурах, которые образуются из эктодермы (внешний зародышевый лепесток). Это, например, волосы, ногти, зубы и кожа, включая потовые железы. Некоторые формы болезни связаны с мутациями гена p63, что может привести к потере зрения у таких пациентов.

Исследователи превратили «слепые» клетки пациентов сначала в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (клетки iPS) – носители генного дефекта — и поместили их затем в клетки кожи и роговицы. «Мы установили, что, хотя клетки iPS пациентов с эктодермальной дисплазией и развиваются в эктодермальные клетки-предшественники, однако они не могут развиться дальше в кератиноциты или нормальные клетки роговицы», — говорят ученые.

Они узнали, что маленькая молекула PRIMA-1 / APR-246, которая уже находит применение в терапии рака, способствует восстановлению нормальной дифференциации.

По материалам Bionity.com