Первый препарат для лечения альфа-маннозидозы

Европейская комиссия выдала разрешение на использование препарата Ламзед

Европейская комиссия выдала разрешение на использование препарата Ламзед компании Chiesi для ферментозаместительной терапии. Теперь впервые в распоряжении врачей появилось средство для лечения детей и взрослых с такой редкой наследственной болезнью, как альфа-маннозидоз. Ламзед содержит велманазу альфу, рекомбинированную форму человеческой альфа-маннозидазы.

Согласно производителю, эффективность лекарства подтвердило рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследовании с участием 33 пациентов, среди которых были взрослые и дети. С помощью велманазы ученым в течение 52 недель удалось понизить уровень олигосахаридов до среднего значения. У некоторых пациентов улучшились способность передвигаться и легочная функция. При лечении встречались побочные эффекты: диарея, повышенная температура и увеличение веса.

Альфа-маннозидоз — это очень редкое заболевание, которое развивается вследствие генетически обусловленного отсутствия или нарушения функции альфа-маннозидазы. Этот фермент играет важную роль в расщеплении молекул сложных сахаров. Его отсутствие приводит к тому, что содержащие маннозу олигосахариды накапливаются во многих органах и тканях. К наиболее часто встречающимся симптомам относятся грубые черты лица, психические отклонения, утрата моторных навыков, проблемы со слухом, дефекты речи, иммунодефицит и аномалии развития скелета. Долгосрочный прогноз заболевания в основном плохой.

Велманаза альфа, которую еженедельно вводили внутривенно, заменяет недостающий или дефектный фермент. Цель лечения — нормализовать содержание олигосахарида в организме и затормозить в будущем прогрессирование заболевания. Поскольку медикамент не преодолевает гематоэнцефалический барьер, он, очевидно, не оказывает влияния на неврологические симптомы.

По материалам Pharmazeutische-zeitung.de